Lange genoss sie einen schlechten Ruf. Doch inzwischen hat die Gentherapie bedeutende Fortschritte gemacht und wird als Forschungsthema zunehmend ernst genommen nicht zuletzt auch von der Pharmaindustrie. Erste gentherapeutische Verfahren sind bereits zugelassen, und mit der nobelpreisgewürdigten CRISPR-Cas-Methode steht den Fachleuten ein viel versprechendes Präzisionswerkzeug zur Verfügung.

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Alles verlief erst einmal planmäßig. Die bisherigen Ergebnisse der klinischen Versuchsreihe sahen viel versprechend aus. Doch bereits einen Tag nach der Behandlung mit der Testsubstanz bekam Patient Nummer 18 Fieber, ihm wurde übel, und er zeigte Symptome einer Gelbsucht. Drei Tage später, am 17. September 1999, starb Jesse Gelsinger das erste dokumentiere Todesopfer einer Gentherapie. Der tragische Fall markiert einen Wendepunkt in der Geschichte der modernen Medizin. Die Idee, Krankheiten an ihren genetischen Wurzeln zu packen, schien gescheitert. Dabei klang das Verfahren einfach: An sich harmlose Viren sollten in Gelsingers Leber, der an einer Stoffwechselkrankheit litt, ein intaktes Gen einschleusen; sein Immunsystem wehrte sich jedoch zu heftig dagegen. Alle weiteren Versuche wurden gestoppt, das Thema Gentherapie galt als verbrannt. Vermutlich lag der Fehler an einer zu hohen Dosierung der als Genfähre eingesetzten Viren. Hinzu kam ein grundsätzliches Problem: Es ließ sich nicht steuern, wo die DNA das neue Gen aufnimmt. Ein Einbau an falscher Stelle konnte fatale Folgen nach sich ziehen und zum Beispiel Krebs auslösen. Ein zielgenaues Werkzeug musste her. Dieses Werkzeug gibt es jetzt und hört auf den Namen CRISPR-Cas. Wie die Französin Emmanuelle Charpentier, die 2020 für ihre Entdeckung zusammen mit Jennifer Doudna den Chemie-Nobelpreis erhielt, den Weg für eine präzise Genmanipulation ebnete, erfahren Sie ab S. 6. Sind damit alle Probleme der Gentherapie gelöst? Keineswegs. Auch CRISPR-Cas arbeitet nicht ganz so zielgenau wie erhofft und wird zudem vom menschlichen Immunsystem attackiert. In der Landwirtschaft gelten CRISPR-Pflanzen als gentechnisch verändert obwohl sie sich von traditionell gezüchteten Varianten nicht unterscheiden lassen. Inwieweit sich allerdings die bei der konventionellen Pflanzenzucht eingesetzten radioaktiven Strahlen zur Mutationserzeugung als natürlich bezeichnen lassen, bleibt dahingestellt. Die ethischen Probleme hinter der nobelpreiswürdigen Entdeckung beschreibt mein Kollege Lars Fischer ab S. 11. Trotzdem hat sich die Gentherapie etabliert; mehrere Verfahren sind in der Europäischen Union bereits zugelassen. Dabei muss man gar nicht unbedingt in das Erbgut selbst eingreifen. So genannte Antisense-Therapien fangen stattdessen die Abschrift eines krankheitsauslösenden Gens ab, ohne dieses zu verändern (siehe S. 30). Auf das Verfahren setzt eine junge Wissenschaftlerin, die von einer tödlich endenden Mutation betroffen ist und ab S. 58 zusammen mit ihrem Mann ihren Kampf ums Überleben schildert. Ein beeindruckender Bericht, findet Andreas Jahn, Redaktion Spektrum der Wissenschaft.